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我國科學家開發出基因編輯“安全剪刀” 瞄準攻克罕見病

有著“神奇剪刀”之稱的基因編輯技術被視作攻克人類絕癥的利器。10日,國際學術期刊《自然》在線發表了我國科學家的最新成果,中科院腦智卓越中心楊輝團隊及其合作者開發出一種編輯效果更精準的“安全剪刀”——ABE(F148A),縮短了攻克罕見病的臨床試驗時間。業內專家認為,該基因編輯“剪刀”安全性更好,有望更快推向臨床,第一步可用于治療病情較嚴重的罕見病,例如地中海貧血、視網膜黃斑變性、遺傳性耳聾等,而后可逐漸用于常見疾病治療,例如心血管病、神經退行性疾病等。

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